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AME: solicitan la aprobación del medicamento Spinraza
Compartimos la exposición de la consejera de la Sección de Farmacéuticos del COFyBCF en la Cámara de Diputados de la Nación.

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad genética neuromuscular progresiva autosómica recesiva debido a la deleción o mutación en el cromosoma 5q del gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1) que codifica la producción de la proteína SMN.

Esta deficiencia causa degeneración de las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal que resulta en la atrofia de los músculos voluntarios del tronco y los miembros. Sin embargo, esta proteína también es fabricada en menor medida por un segundo gen llamado SMN2. La gravedad de la enfermedad (Tipos I a IV) está dada por la cantidad de copias del gen SMN2 y la edad de inicio de los síntomas. La AME Tipo 1 es la más común (58%) y grave en la cual los síntomas son de inicio infantil (antes de los 6 meses de edad). En estos casos, la debilidad muscular generada provoca que los pacientes tengan dificultad incluso para respirar debiendo utilizar asistencia mecánica.

La AME es la primera causa de mortalidad infantil. La incidencia es de aproximadamente un afectado cada 10.000 nacimientos y se calcula que existen unos 300 pacientes con AME en todo el país. El diagnóstico se sospecha ante una debilidad muscular flácida y se confirma mediante el estudio genético.

El 23 de diciembre de 2016 la Food and Drug Administration (FDA), después de 14 años de investigación, aprobó el primer y único tratamiento para la AME. Se trata del nusinersen, bajo el nombre comercial de Spinraza del laboratorio BIOGEN, un oligonucleótido antisentido que modula el gen SMN2 para que se produzca SMN funcional que supla el déficit del SMN1. Se administra a través de inyección intratecal por punción lumbar y se distribuye ampliamente en el SNC, alcanzando niveles terapéuticos en los tejidos diana de la médula espinal. Se metaboliza lentamente en el hígado y se excreta por vía urinaria, con una vida media larga de 135-177 días.

La seguridad del nusinersen es aceptable; los efectos adversos más frecuentes están asociados a la punción lumbar (cefalea, vómitos, dolor de espalda). El medicamento se presenta en una solución inyectable en viales de 12 mg. La dosis recomendada es de 12 mg (un vial), administrado lo antes posible después del diagnóstico de AME. Después de la primera dosis, se deben administrar otras 3 dosis al cabo de 2, 4 y 9 semanas, y posteriormente una dosis más de mantenimiento cada 4 meses de por vida. Se debe continuar con el tratamiento mientras resulte beneficioso para el paciente.

Un estudio principal, realizado en 121 lactantes (con una media de edad de 7 meses) con AME, demostró que Spinraza es eficaz para mejorar los movimientos en comparación con el placebo (inyección simulada). Al cabo de un año de tratamiento, el 51% de los lactantes tratados (37 de 73) mostraron cierta evolución en la capacidad para controlar la cabeza, girar, sentarse, gatear, sostenerse de pie y caminar, mientras que no se vio una evolución similar en ninguno de los niños que recibieron el placebo. Además, casi todos los niños tratados con Spinraza sobrevivieron más tiempo y necesitaron apoyo respiratorio más tarde que los tratados con el placebo.

Tanto la FDA como la EMA extrapolaron los beneficios para los pacientes de todas las tipologías de AME ya que el problema genético y el mecanismo de acción de Spinraza (nusinersen) es el mismo en todos los casos más allá de los estudios clínicos disponibles a la fecha.

Actualmente el medicamento se encuentra aprobado en más de 30 países entre los cuales podemos nombrar a Estados Unidos, Japón, Australia, Corea del Sur, Canadá, la Unión Europea y, en el caso de Latinoamérica, en Brasil y Chile. En Argentina la organización Familias AME (FAME), que nuclea y da apoyo y contención a las familias de bebés, niños, adolescentes y adultos con esta enfermedad está luchando en forma denodada porque Spinraza (nusinersen) se registre con la mayor premura posible, aún sabiendo que los trámites de registro de medicamentos ante ANMAT demoran entre uno y tres años, solicitan el proceso de registro abreviado que este organismo tiene facultado transitar para el caso de enfermedades donde el tiempo es crucial y es por esto que en el mundo el promedio de aprobación de esta medicación fue de aproximadamente 6 meses.

La gran barrera que dificulta la culminación de este proceso es el precio de la medicación, que es de USD 600.000 durante el primer año de tratamiento (los pacientes necesitan una dosis de carga terapéutica los primeros dos meses), y de USD 300.000 durante los años posteriores. Si bien es una medicación de alto costo, todos los tratamientos de enfermedades raras que hay actualmente igualan o superan este monto anual. Asimismo, el laboratorio se demostró dispuesto a cerrar un precio ad hoc por país en todos aquellos que registran la medicación para todos los pacientes, sin restricciones. La asociación de familias se encuentra hoy reclamando al Ministerio de Salud que concluya el proceso de registro y los acuerdos de cobertura para todos los pacientes del país.

La Diputada Nacional Ivana Bianchi, Vicepresidenta de la Comisión de Acción Social y Salud Pública, convocó el pasado 27 de junio a una charla para trabajar en conjunto y acelerar el proceso de aprobación del medicamento. En dicha reunión participó, en carácter de expositora y representante de la Sección de Farmacia del COFyBCF, nuestra Consejera Titular, la Dra. María Sol Erlij, dejando de manifiesto los múltiples beneficios de la droga nusinersen para la Atrofia Muscular Espinal y haciendo énfasis en las normativas a nivel nacional e internacional que resaltan la importancia de acceso a los medicamentos, buscando garantizar que los intereses económicos no se sobrepongan a los intereses sanitarios y el derecho a la vida.

Asimismo, recordó que nuestro país, mediante la Ley 26.378 promulgada en junio de 2008, adhiere a la Convención sobre los Derechos de las Personas con Discapacidad, aprobada mediante resolución de la Asamblea General de Naciones Unidas.

Durante los próximos días se espera que el Sr. Ministro de Salud de La Nación, Dr. Adolfo Rubinstein, se expida sobre este tema, determinando tiempos y tipo de registro así como también de cobertura. Desde la asociación de familias aclaman que no dejarán de lado la lucha y el reclamo hasta que todos los afectados -bebés, niños, adolescentes y adultos- tengan la posibilidad de acceder a este tratamiento, el único que hoy puede detener el curso de esta cruel enfermedad.

 
 
 
 
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